Doenças Raras

Angioedema o que é ? E como ocorre ?

Angioedema hereditário e angioedema adquirido (deficiência adquirida do inibidor de C1) são causados por deficiência ou disfunção do inibidor de C1, uma proteína que regula a via de ativação clássica do complemento.

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Novo tratamento para Fibrose Cística o Trikafta

Novo tratamento aprovado pode beneficiar cerca de 90% dos pacientes com fibrose cística, muitos dos quais não tinham opções terapêuticas aprovadas o medicamento “Trikafta” (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor and ivacaftor)

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DOENÇA DE POMPE

A doença de Pompe, também conhecida como glicogenose tipo II, é uma condição rara caracterizada pela deficiência ou falta da enzima alfa-glicosidase ácida (GAA), responsável

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DERMATOMIOSITE

Definição A dermatomiosite, também conhecida como dermatopolimiosite, é uma doença rara caracterizada por acometimento inflamatório da pele e dos músculos de caráter crônico. Ainda não

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