O que é o Zolgensma?
Zolgensma é um medicamento revolucionário utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença genética rara que afeta os neurônios motores e compromete funções essenciais como respiração, deglutição e movimento.
Desenvolvido pela Novartis Gene Therapies, o Zolgensma foi aprovado em 2019 pela FDA (EUA) e, posteriormente, pela Anvisa no Brasil. Ele se destaca por ser uma terapia gênica única, aplicada em dose única, que pode modificar o curso da doença.
Para que serve o Zolgensma?
O tratamento é indicado para o tratamento de crianças com até dois anos de idade, diagnosticadas com AME tipo 1, a forma mais grave da doença. Sua principal função é corrigir a deficiência no gene SMN1, responsável pela produção da proteína SMN, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores.
Sem essa proteína, os neurônios morrem, levando à perda progressiva dos movimentos e, em muitos casos, à insuficiência respiratória precoce. O tratamento com Zolgensma visa restaurar a função desse gene, oferecendo uma melhoria significativa na qualidade de vida dos pacientes.
Como o Zolgensma funciona?
O medicamento utiliza um vetor viral adeno-associado (AAV9) para transportar uma cópia funcional do gene SMN1 diretamente para as células do paciente. Esse método permite que o corpo passe a produzir a proteína SMN de forma contínua, impedindo a progressão da AME.
A grande vantagem do Zolgensma é que ele é administrado em uma única infusão intravenosa e tem efeito duradouro. Diferentemente de outros tratamentos, que exigem doses contínuas ao longo da vida, a terapia gênica oferece uma solução de longo prazo.
Quais são os benefícios do Zolgensma?
Os estudos clínicos demonstraram benefícios significativos do Zolgensma, incluindo:
- Melhora na força muscular e nos movimentos dos pacientes;
- Aumento da sobrevida e redução da necessidade de suporte ventilatório;
- Desenvolvimento motor mais próximo do normal, permitindo que algumas crianças consigam sentar, engatinhar ou até andar;
- Aplicação única, reduzindo o estresse e os custos associados a terapias contínuas.
Qual é o preço do Zolgensma?
O Zolgensma é um dos medicamentos mais caros do mundo, com um custo médio de US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 10 milhões). No Brasil, algumas famílias recorrem a campanhas de arrecadação e ações judiciais para conseguir o tratamento pelo SUS.
Em 2022, o Ministério da Saúde incluiu o medicamento no SUS para casos específicos, tornando o acesso um pouco mais viável para crianças elegíveis ao tratamento.
Confira também Zolgensma no SUS para entender melhor como funciona o processo para o adquirir.
Revolução para o Tratamento de AME
O Zolgensma representa uma verdadeira revolução no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal, oferecendo esperança para famílias que enfrentam essa condição rara e devastadora. Apesar do alto custo, sua eficácia em melhorar a qualidade de vida dos pacientes justifica o investimento em pesquisas e políticas públicas para ampliar o acesso ao tratamento.
Se você conhece alguém que pode se beneficiar do Zolgensma, procure um médico especialista para avaliar as opções de tratamento disponíveis.
Fontes:
Novartis;
ANVISA;
AME Brasil;
FDA;
PubMed.
