Desde que foi aprovado o uso no Brasil pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), no fim de agosto, o Zolgensma se tornou a esperança de pais de crianças com a rara e grave Atrofia Muscular Espinhal (AME).
Considerado que é atualmente o remédio mais caro do mundo, uma única dose chega a custar perto de 12 milhões de reais.
Apesar de ainda não estar disponível no Sistema Único de Saúde (SUS), muitas famílias recorreram à Justiça para ter acesso ao tratamento caro.
Um dos casos mais recentes e de grande repercussão foi o da bebê Kyara Lis, de Brasília, que foi diagnosticada com a doença em junho deste ano, com apenas 10 meses de vida.
A pressa em conseguir os recursos se deve ao fato de que a recomendação é aplicar o remédio em crianças com até os 2 anos de idade para ter os efeitos esperados.
Os pais criaram uma financiamento coletivo online e conseguiram metade do valor. A outra veio por uma decisão do Superior Tribunal de Justiça.
Em novembro, a família de Kyara foi até Curitiba para fazer o tratamento com o remédio. Outras famílias também se dirigiram até a capital do Paraná para fazer o tratamento no Hospital Pequeno Príncipe, um dos maiores do país especializados em doenças raras em crianças. Desde a aprovação da Anvisa, a unidade hospitalar já atendeu quatro pacientes, e Kyara será a quinta paciente a tomar a medicação.
Ao todo, 42 pacientes estão em atendimento com a AME dentro do hospital, sob os cuidados da médica neuropediatra Adriana Banzzatto.
Há 16 anos ela se dedica ao tratamento de crianças com a doença rara. O Hospital Pequeno Príncipe foi o escolhido pela Novartis, fabricante do remédio, para ser o primeiro no Brasil a usar o medicamento.
Este primeiro tratamento, realizado em setembro, não teve custo à família ou ao hospital.
Médica do Hospital Pequeno Príncipe, Dra Adriana Banzzatto (à dir), já usou o remédio em quatro pacientes com a AME.“Em pouco tempo desde que o remédio foi aplicado, é perceptível a melhora no desenvolvimento. Antes a criança demorava 5 segundos para ter uma resposta motora que deveria demorar menos de 1 segundo. É uma experiência fantástica acompanhar este processo. Parecia algo tão distante há alguns anos e agora é uma realidade”, comemora a médica.
Alto Custo
A neuropediatra explica que a doença acomete 1 a cada 10.000 nascidos vivos. É causada pela ausência de um gene responsável por fabricar uma proteína para manter os neurônios motores vivos. Com o tempo, a capacidade motora vai se perdendo. O remédio é o que ela chama de terapia genética.
“O remédio introduz o gene que está faltando. O tratamento é feito pela veia do paciente e em dose única. Dependendo do peso, leva de uma a duas horas para inserir completamente o medicamento. Vale ressaltar também que apesar dele ser muito eficaz, ele não é mágico. Os pacientes que recebem o remédio precisam manter a fisioterapia e o acompanhamento”, diz.
Sobre o custo do tratamento, a Novartis diz que existem no mercado moléculas para tratamento contínuo da enfermidade, “mas o grande diferencial é o Zolgensma ser de aplicação única. Quando comparado a tratamentos crônicos de outras enfermidades , como as focadas no tratamento das mucopolissacaridose (MPS IV e MPS IVA), cuja expectativa de vida do paciente é de 40 anos – com início de tratamento por volta dos 5 anos de idade – pode-se extrapolar que o custo total poderia chegar a 87 milhões em uso contínuo”.
Fonte: Por Gilson Garrett Jr. – Revista Exame online
